「リパーパシング手法で、難治・希少疾患向け創薬をめざす」

＜起業家インタビュー＞

リパーパシング手法で、難治・希少疾患向け創薬をめざす

■大手製薬企業のスピンアウトベンチャーです

創業メンバーは、大手製薬企業の研究部門で長年、新薬の研究開発に取り組んできたベテランです。とくに医薬品候補を再評価して新しい価値を見出す「ドラッグリポジショニング」研究の専属部署では、数々のドラッグリパーパシングプロジェクトを牽引してきました。こうした活動を通じて、それまで眠っていた医薬品候補の隠れた可能性として、重症性の発達障害や心臓の希少疾患の治療薬など、新しい価値を発掘しました。患者家族との出会いを通じて、良い治療法がなく、革新的な治療薬を待っている患者さんやそのご家族にこの薬を是非届けたい、という強い思いから、2018年に当社を創業しました。

■希少疾患にはまだまだ薬が足りません

7,000種以上あるといわれる希少疾患ですが、いまだ5%程度にしか薬がありません。希少疾患の治療薬の多くは非常に高価で、必ずしもすべての患者さんの手に届くわけではありません。一方で、製薬業界には研究開発途上で戦略的な理由などで開発が止まった高品質な医薬品候補が沢山眠っています。これらを再評価し、当初目指していた適応症とは異なる使い道を見出すことで、迅速に費用対効果の高い革新的医薬品を希少疾患に届けることができると考えます。 近年、アメリカ食品医薬品局（FDA）などの規制当局は、新薬開発に薬を必要とする患者の意見を反映させるための取り組みを推奨しています。当社は、早期から患者団体との連携を通じて、患者さんのニーズにいかに応えるべきかを常に考えながら研究開発に取り組んでいます。

■シリーズBで累計11億円の資金調達に成功しました。

2018年のシリーズAに続き、2021年のシリーズBでは、新規の投資家を迎えて約７億円の調達を実現しました。製薬企業で研究、臨床開発、事業開発のそれぞれ長年の経験を有する人材を採用し、事業を加速しています。オーストラリアでの臨床試験が始まり、初めて我々の医薬品候補が人に投与されました。現在、安全性と、体の反応について評価が進んでいます。

■湘南アイパークに創業以来入居されています。

もともと武田薬品工業(株)の湘南研究所であったこの施設は、動物施設などさまざまな実験施設があり、創薬、次世代医療やAIなどを扱う多種多様なベンチャー企業、製薬企業、ベンチャーキャピタルなどが結集し、ライフサイエンスをめぐるエコシステムが出来ています。弊社は、湘南アイパークに入居するさまざまな企業との交流を通じて、新しいアイデアの創出を目指しています。

■今後の展開についてお聞かせください。

第一の注力プロジェクトは、重症性の精神、神経症状の治療薬候補で、現在オーストラリアで臨床開発中です。患者さんでの効果を確認し、大手製薬企業へのライセンス導出を目指します。 第二の医薬品候補は、心臓病の動物モデルで顕著な効果があることがわかり、データを蓄積し、早期に大手製薬企業へライセンス導出する計画です。こうした自社開発パイプラインに加え、製薬企業と共同で業界に眠る医薬品候補の新しい価値を見出す共創プログラム「AltVal®」により、早期に収益を確保しながら、将来のパイプラインの拡充を目指します。

※「THE INDEPENDENTS」2022年9月号 - p4より