「ゲノム編集の社会実装を目指す広島大発ベンチャー」

ゲノム編集の社会実装を目指す広島大発ベンチャー

■難病治療や品種改良への応用に期待されるゲノム編集技術

　当社は、広島大学ゲノム編集イノベーションセンター長であるCTO山本卓の研究成果であるゲノム編集ツール「プラチナTALEN」の事業化を目指す広島大学発ベンチャーです。ゲノム編集とは、特定の塩基配列を狙ってDNAの切断を行い意図的に遺伝子改変を行う技術で、遺伝子の異常による難病を持つ患者の治療や、農作物の育種（病害対策・収量増等）に期待されています。
　近年は第3世代のゲノム編集ツールである「CRISPR-Cas9」を用いた基礎研究が盛んに行われていますが、目的と異なる部分を改変する「オフターゲット」の可能性があるほか、権利者間で知財紛争中であるため、事業化リスクが大きいという難点があります。これに対し「プラチナTALEN」は、第2世代の編集ツール「TALEN」を改良し、核酸の切断活性や使いやすさを高めた社会実装に最適なツールとして活用が見込まれています。

■産学連携による研究から事業化に向けベンチャーを設立

　2016年からJSTの研究成果展開事業である産学共創プラットフォーム共同研究推進プログラム（OPERA）にて、『「ゲノム編集」産学共創コンソーシアム』として、広島大学を中心に民間企業23社・大学研究機関等10機関と連携し、食品や製薬、バイオ燃料などの領域で研究を進めてきました。2019年9月に設立する当社では、特許保有者である広島大学から独占実施権をもらいながら、大学の研究設備や人的リソースを最大限活用する形で事業を展開し、研究から事業化に向けた動きを加速させます。

■今後の事業展開

　当面は研究試薬やゲノム編集を施した細胞の販売、ライセンス収入によって安定的に収益を拡大するとともに、安全性評価や大企業との共同R&Dに必要な研究開発を行います。5年後までに売上10億円と株式上場を目指し、事業拡大を進めます。ヒト受精卵に対するゲノム編集と生命倫理の問題や、社会受容等課題はありますが、それらを乗り越えてゲノム編集技術が人々の生活を豊かにするために正しく活用されることを目指します。

※2019年7月号掲載時点での情報です